Лечения от миодистрофии пока не обнаружено, но ученые скрупулезно ищут новые методы борьбы. Уже были проведены испытания лекарств на мышах, свиньях и собаках, но непонятно, можно ли их использовать на человеке, мышцы которого уже повреждены. Доподлинно неизвестно, возможно ли им вернуть работоспособность.
Для того, чтобы проверить это американские ученые провели эксперимент на мышах, больных дистрогликанопатией с мутацией гена Large1. Экспериментальную группу мышей начали лечить на 35-й неделе, когда половина их сородичей уже умерла от мышечной дистрофии, остальную контрольную группу оставили без лечения для сравнения результатов. Мышам ввели аденовирусный вектор со «здоровым» вариантом гена Large1.
К 60-й неделе из контрольной группы не выжил никто, в то время как у мышей, которые прошли генную терапию, увеличилась мышечная масса, она перестали терять вес и все чаще стояли на задних лапках. Несмотря на то, что сила мышечного хвата все равно не достигла уровня здорового животного, ученые считают, что это прогресс.
Данный эксперимент доказал, что мышцы млекопитающих достаточно пластичны и способны хотя бы частично восстановиться с помощью генной терапии.
By